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经济观察网 记者 张铃 11月3日，在经济观察报联合蔻德罕见病中心举办的【国药维新】系列沙龙之“追问罕见病”主题沙龙上，蔻德罕见病中心创始人及主任、瑞鸥公益基金会联合创始人、秘书长黄如方谈到《罕见病目录》的公平性问题、如何让罕见病患者保有所得等话题。
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黄如方认为，被纳入《罕见病目录》的每一个病种，都充分体现了背后不同的利益相关方和所有人努力的结果。
黄如方表示，中国罕见病问题一定会解决，这不能简单照搬欧美国家的模式，一定有中国特色的解决方案。
以下为黄如方发言内容节选：
目录发布后，几家欢喜几家愁，进了的欢天喜地庆祝，有些没进的一直在打大问号，为什么我没进？这就是刚才大家讨论到的，已纳入目录的病种数量相较于整个罕见病的数量，不是一个数量级。
从第一批《罕见病目录》制定时，蔻德罕见病中心就在积极沟通有关部门，往上申报，在第二批的80多种疾病中，我们申报的基本上都进了。我很庆幸我的努力被看到了，但有时又在反思它的公平性问题，因为我自己工作的局限性，我没有看到其他病种的需求，也许还有比我已上报的病种更紧迫、更有需要的病种，它们失去了进入的机会和可能。从企业的角度也是如此，非常多企业在努力，这些努力可能现在有一些结果，但那些没有在企业研发管线上的病种，就没有这样的机会。按道理来讲，更应该把没有人关注的病种放进去。
2016年，我们发布民间版目录时就写了一段说明，即我们必须要承认，所有的罕见病都应该在这个目录里，都应该得到社会的关注，而不应该说因为所谓的局限性，只把这几个病种放进去，这是不公平的。
回到刚才王震主任提到的，医保谈判主要还是靠药物经济学评估，而不是靠《罕见病目录》，这一点我是同意的。很多很有临床价值的药物并不在《罕见病目录》里，目录里有很多疾病在全球可能还没有药物。
还有一点我跟王震主任观点不太一样，实际上，《罕见病目录》对医保，特别是国谈，是起到很大作用的。这几年每年国谈结束后，国家都会公布一共纳入了多少个药品，其中有多少是罕见病，这就说明国家是很重视的，社会是很期待的。
什么样的疾病应该被纳入？一个患者群体，你多呼吁、多努力了，就会被社会看到；一家医药公司，你在某一种疾病上面有研发相应的药物，你就会去做各种各样的努力或公关动作，最终一定会被看到；临床医生的推动和媒体对罕见病的报道也是如此。我想《罕见病目录》中的每一个病种，都充分体现了背后不同的利益相关方和所有人努力的结果。
很多医药公司，每家都希望自己药物管线上的疾病能够在目录里，它们的积极性和主动性很强。这就回到了公平性问题，国家到底以什么遴选标准纳入病种？不能因为某些企业三番五次来找你，也不能因为某个医生天天呼吁，而要有一个遴选标准。
我们最终的目标是希望建立一个公平的定义。
目前，中国台湾地区的罕见病医疗保障政策是全球最好的，这离不开患者组织的推动。这么多年来，我也在学习台湾地区的一些患者组织，学习他们的利益相关方是如何凝结在以患者为中心的患者组织下的。
客观讲，台湾地区毕竟人数有限，地方比较小，相对好解决。大陆地区面临的复杂程度远高于台湾地区，经济发展不平衡，医疗水平发展不平衡，医保体系和制度也极其复杂。就算罕见病药进了国家医保目录，仍然面临“最后一公里”的系列问题。进医院的问题，门诊的问题，DRG、DIP支付问题，双通道问题，每一问题下面还有五六个细分问题，太难了。真正让患者保有所得，比西天取经都难。
我们必须让全社会所有利益相关方联合起来。很重要的一点是，对于少数群体医疗问题的解决，对于弱势群体医疗保障问题的重视，对于所有人享有公平的健康权益的认知，这些是需要达成共识的。国家要意识到这些人的问题都要解决，不能因为个人的需要，在医疗支出上过度倾斜，也不能因为一个群体就100人、1000人、10000人，便视而不见。在医疗保障上，我们能不能在全球做出中国表率和中国模式？我个人觉得现在是有条件去做的。
中国罕见病一定能有独特的解决方案。我们不能简单照搬欧美国家的模式，也不能说我们就解决不了，一定有中国特色的解决方案。甚至我愿意去憧憬，我们的解决方案可能优于别人，我相信中国人的智慧，相信国家的、集体的智慧。不要说什么“无底洞”，拿很多框把问题框住。
我们还要回归到对罕见病这样一个极为特殊的弱势群体的人文关怀上来。罕见病问题，可能是10年后解决，可能是5年后解决，也可能是当下就去解决，这要看如何去看待这个人群。罕见病问题一定会解决，是现在、将来还是遥远的未来，这取决于国家对这个群体的看法、理解和关爱。
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张铃经济观察报记者 大健康新闻部记者 关注健康领域大公司、大医生、重要事件、人物 邮箱：zhangling@eeo.com.cn
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